世界の遺伝子治療市場（2023年～2031年）：種類別、ベクター別、治療領域別、投与方法別、その他
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世界の遺伝子治療市場規模は、2022年に51.7億ドルと評価され、2031年には39.5億ドルに達すると予測されています。2031年までに950億ドルに達し、予測期間中（2023-2031年）に年平均成長率25.51% で成長すると予測されています。
報告によると、2034年末までに100万人以上の患者が遺伝子治療を受けており、治療費は122億ドルに達する可能性がある。 遺伝子治療市場は、主に癌などの対象疾患の有病率の増加によって、予測期間中に持続的な成長が見込まれる。 遺伝子治療の研究開発プロジェクトを支援するための研究開発投資の急増は、市場の拡大をさらに後押しする。
遺伝子治療は、治療目的で変異した遺伝子の発現や生体細胞の生物学的特性を改変することにより、疾患の進行を防ぐものである。 ウイルスベクター、細菌ベクター、プラスミドデオキシリボ核酸（DNA）、ヒト遺伝子編集技術、患者由来の細胞遺伝子治療など、さまざまなものがある。 遺伝子治療とは、遺伝病の原因となる突然変異を修正するために、健康な遺伝子を個人のゲノムに挿入することである。
遺伝子治療には、ex vivo、in vivo、in situ遺伝子治療を含む数多くの治療法がある。 遺伝子治療は、病気の原因となる細胞を抑制、増幅、除去することによって機能する。 病気の症状を永久になくし、薬では防げない病気を治すことができる。 また、がん、血友病、子宮蓄膿症、糖尿病、心臓病、後天性免疫不全症候群（AIDS）など、さまざまな病気に対する体の抵抗力を高める。
遺伝子治療市場の成長要因
がんなどの対象疾患の有病率の増加
近年、がんや心血管疾患などの慢性疾患の罹患率が大幅に増加し、医療費も増加している。 遺伝子治療は従来の薬物療法よりも高い有効性を示し、がんやその他の疾患を患う人々の間で導入が進んでいる。 この傾向は、結果として遺伝子治療市場の拡大に寄与している。
国際がん研究機関が2020年に発表したデータによると、およそ20％の人が生涯のどこかでがんを経験すると予測されている。 統計によると、がんの死亡率は男性の方が高く、約8人に1人ががんで亡くなるのに対し、女性は約11人に1人となっている。 このように、癌の負担増は診断施設の負担を増加させ、これがさらに市場成長に大きく貢献する。
研究開発への投資の増加
様々な疾患の負担が増加する中、バイオ医薬品企業は、疾患や病状に対してより効果的な新規かつ先進的な治療薬や医薬品を開発するために、研究開発活動に多額の投資を行っている。 このことは、予測期間中の市場拡大をさらに促進すると予想される。 2021年9月の議会調査サービスによる「世界の研究開発費ファクトシート」によると、2000年以降、世界のR&D投資総額は現行ドルで3倍以上に増加し、6,770億米ドルから2019年には2兆2,000億米ドルに達した。
さらに、この分野の主要な市場リーダーによる新規治療薬や医薬品の研究開発への革新や投資、新製品の発売や遺伝子治療の研究開発施設の拡張も、市場の成長を後押しする。 例えば、レンチウイルスとアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療のパイプラインの製造をサポートするために、Rocket Pharmaceuticals社は2021年2月にニュージャージー州クランベリーに新しい研究開発・製造工場を建設する予定である。
市場抑制要因
製品価格の高騰
遺伝子治療のコストは世界中の患者にとって大きな問題である。 遺伝子治療は設計や製造に非常にコストがかかり、臨床研究や商品化にもコストがかかる。 2021年5月にJournal of Managed Care and Specialty Pharmacyに掲載された論文「Gene therapy may not be as expensive as people think challenges in assessing the value of single and short-term therapies」によると、未治療だと通常2歳までに死に至る希少な神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症に対する1回限りの遺伝子治療薬Onasemnogene Abeparvovecは、212万5,000米ドルの値札が付けられ、「史上最も高価な薬」と呼ばれている。 したがって、製品価格の上昇は、予測期間中、低開発国での市場成長を抑制するだろう。
市場機会
技術的進歩
生物医学の急速な進歩は、遺伝子治療のための新しい高度な戦略の開発につながるかもしれない。 遺伝子治療は、さまざまな先端技術を駆使して、徐々に卓越したものへと向かっている。 現在、バイオテクノロジー分野における有望な革命を利用する態勢が整っている。
2021年3月、『Frontier in Genome』誌に掲載された論文「CRISPR/Cas： CRISPR/Casは、生きた真核細胞において特定のゲノム改変を行うことができる技術であり、21世紀における最も重要な科学的ブレークスルーの一つである。 この技術の進歩により、近年、基礎研究や臨床研究への応用が可能になった。 従って、CRISPR遺伝子治療の技術的進歩は、様々な慢性疾患の診断に役立ち、遺伝子治療市場に機会をもたらす可能性が高い。
地域別 インサイト
北米：市場シェア24.81％で圧倒的な地域
北米の遺伝子治療市場は、細胞治療開発を支援するための強力な規制の枠組みと、多くのバイオファーマ企業の存在によって牽引されている。 遺伝子治療技術は、上記の機関によって承認されつつあり、市場成長の原動力となることが期待されている。 例えば、ノバルティス傘下のAveXis社は2019年5月、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子に二対立遺伝子変異を有する2歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）小児患者の治療にZolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）の使用を米国FDAが承認したと発表した。
さらに、カナダ保健医薬品技術庁（CADTH）によると、カナダの研究者は最近、多くの遺伝子治療試験に参加しているか、過去に参加したことがあり、その中には、創始者効果によりケベック州で有病率が高い単発性リポ蛋白リパーゼ欠損症に対する薬剤alipogene tiparvovecの3つの試験のうち2つが含まれている(151-153)。 したがって、上記のようなすべての要因が今後の市場成長を後押しする可能性が高い。
ヨーロッパ：最もCAGRの高い急成長地域
欧州は世界第2位の遺伝子・細胞治療市場で、ドイツと英国がリードしている。 ドイツは、患者の利益と遺伝子治療分野の発展のために、革新的な医薬品の開発と試験を積極的に行っている。 加えて、ドイツでは研究開発に十分な資金が投入されており、科学論文や特許の生産高は遺伝子治療の先進国に匹敵する。 これがドイツの市場成長を後押ししている。
さらに、市場プレーヤーによる新製品開発も市場成長に拍車をかけそうだ。 例えば、2021年10月、ベーリンガーインゲルハイム、英国嚢胞性線維症遺伝子治療コンソーシアム、IPグループ、オックスフォード・バイオメディカは、嚢胞性線維症患者に対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療の開発を加速させたと発表した。 したがって、上記のすべての要因が英国における遺伝子治療の市場成長を後押ししている。 したがって、上記のすべての要因がこの地域の市場成長を後押ししている。
アジア太平洋地域は最も速い速度で成長すると予想されている。この地域の市場成長は、老人人口の増加、製品上市の急増、規制枠組みの改善といった要因によって後押しされる。 例えば、2020年7月に発表された「Spotlight on Gene Therapy in China（中国における遺伝子治療の注目点）」という記事によると、中国の人口は14億人を超え、遺伝性疾患を抱える人は5,700万人と推定され、毎年400万人以上のがん患者が新たに発生している。 さらに、2021年3月に発表された論文「日本における遺伝子治療製品の現状と将来展望」によれば、2021年1月現在、日本では10品目の再生医療等製品が承認されている。 再生医療等製品や細胞・遺伝子治療 製品の研究開発は、遺伝子治療製品を中心に加速している。
中東・アフリカでは、地域の疾病負担が製薬業界による研究開発への支出を増加させており、この地域の遺伝子治療市場に影響を与えている。 例えば、GLOBOCAN 2020の統計によると、南アフリカでは2020年に108,000人の新規がん患者が確認され、2040年には178,000人に達すると推定されている。 さらに、遺伝子治療を提供するための製薬企業間の提携や合併が、市場の成長を後押しする可能性が高い。 例えば、2021年1月、Orchard Therapeutics社は、希少遺伝性疾患の分野で豊富な経験を持つ専門製薬会社であるGenPharm Services社およびGEN社と提携することで、中東およびトルコにおける商業範囲を拡大する意向である。
遺伝子治療市場のセグメンテーション分析
適応症別
市場はがん、代謝性疾患、眼疾患、脊髄性筋萎縮症、その他の適応症に二分される。 癌セグメントが世界市場を支配しており、予測期間中のCAGRは25.25%と予測されている。 様々な形態の癌の治療における遺伝子治療の可能性は、政府だけでなく非政府組織による研究開発活動への巨額の投資につながっており、この分野での集中的な研究に拍車をかけている。これらの研究活動からの成果は、予測期間にわたって癌セグメントの成長に大きな影響を与えると予想されている。 例えば、2021年10月にShoushan Huらによって発表された調査研究によると、がん遺伝子治療に関する複数のテーマからの学術的注目は2016年から2020年にかけて著しいペースで成長し、その中で材料科学、ナノ科学、ナノテクノロジーががん遺伝子治療に関する研究に急増している。
デリバリーシステムの進歩に伴い、遺伝子治療は、そのような障害の治療における精度の高さから、代謝障害を治療するための最も強力なツールの1つとして浮上している。 例えば、Carlos G. MoscosoとClifford J. Steerが2020年8月に発表した研究結果によると、肝臓を標的とした遺伝子治療は、単発性遺伝性疾患（血友病AおよびB、尿素サイクル障害、家族性高コレステロール血症など）の治療選択肢となることが判明している。 前臨床段階でも臨床段階でも大きな成功を収めている。 2020年9月に発表されたBerna Seker Yilmazらによる調査研究によると、遺伝子治療は遺伝性代謝疾患患者やより安全なデリバリーベクターに対する治療の選択肢として徐々に広がりつつあり、レーバー先天性黒内障など様々な遺伝性希少疾患に対する成功例が報告されており、様々な代謝疾患の治療における遺伝子治療の可能性が示されている。
テクノロジー別
市場は、アデノウイルスベクター、アデノ随伴ウイルスベクター、レンチウイルスベクター、レトロウイルスベクター、ヘルペスウイルスベクター、およびその他の技術にセグメント化されます。アデノ随伴ウイルスベクターセグメントは、遺伝子治療市場で最も高いシェアを占めており、予測期間中のCAGRは26.36%と推定されています。 アデノ随伴ウイルス（AAV）として知られる小型（25nm）の非エンベロープウイルスの4.7Kb一本鎖DNAゲノムは、様々なヒト疾患を治療するための遺伝子導入プラットフォームとして頻繁に使用されている。 標的細胞におけるDNAの長期持続性、宿主の炎症反応の最小化または皆無、遺伝子導入における高効率といった利点に加え、AAVを介した遺伝子置換、遺伝子サイレンシング、遺伝子編集における前臨床および臨床での成功により、AAVは様々な疾患に対する理想的な治療ベクターとして遺伝子治療分野で人気を博している。 したがって、AAVセグメントは大きく成長すると予想される。 AAVウイルスベクターを用いた遺伝子治療については、多くの研究調査や臨床試験が進行中であり、このことは長年にわたる研究セグメントの成長に大きな影響を与えると予想される。
レトロウイルスベクターは、長さ7～10kbの一本鎖RNAベクターで、gag、pol、env配列を持つ一本鎖RNAゲノムの2つのコピーから構成され、ウイルス機能に必要なウイルス構造タンパク質や触媒タンパク質をコードしている。 レトロウイルスベクターは、細胞内への効果的な遺伝子導入を促進するため、遺伝子治療において一般的に使用されている。 これらのベクターには、治療遺伝子を細胞ゲノムに組み込むための簡単な操作プロセス、比較的高濃度の組換えレトロウイルス、顕著な有害作用を引き起こすことなく多様な標的種や細胞に感染する能力、組換えウイルスの簡略化された操作手順など、いくつかの利点がある。 これらの有利な特性により、遺伝子治療においてレトロウイルスベクターが広く利用されるようになり、この特定分野は大きな成長が見込まれている。
遺伝子治療市場のセグメンテーション
タイプ別（2019年〜2031年）
遺伝子サイレンシング
細胞置換
遺伝子増強
その他の治療
ベクター別（2019年～2031年）
ウイルス性ベクター
非ウイルス性ベクター
治療領域別（2019-2031）
神経学
腫瘍学
肝臓領域
その他の治療領域
送達方法別（2019年～2031年）
生体内
生体外
投与経路別（2019-2031）
静脈内投与
その他の投与経路
適応症別 (2019-2031)
がん
代謝疾患
眼疾患
脊髄性筋萎縮症
その他の適応
技術別（2019年～2031年）
アデノウイルスベクター
アデノ随伴ウイルスベクター
レンチウイルスベクター
レトロウイルスベクター
ヘルペスウイルスベクター
その他の技術
目次
1. エグゼクティブサマリー
2. 調査範囲とセグメンテーション
3. 市場機会の評価
4. 市場動向
5. 市場の評価
6. 規制の枠組み
7. ESGの動向
8. 世界の遺伝子治療市場規模分析
9. 北米の遺伝子治療市場分析
10. ヨーロッパの遺伝子治療市場分析
11. APACの遺伝子治療市場分析
12. 中東・アフリカの遺伝子治療市場分析
13. ラタムの遺伝子治療市場分析
14. 競合情勢
15. 市場プレイヤーの評価
16. 調査方法
17. 付録
18. 免責事項
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